La prestigiosa revista The New England Journal of Medicine ha dado a conocer los resultados positivos de un ensayo clínico en fase III con un fármaco específico para tratar la púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa).

La PTTa es un trastorno de la sangre, de inicio agudo y potencialmente grave, que provoca la formación de coágulos de sangre en pequeños vasos sanguíneos. En esta enfermedad aparece un anticuerpo diferente que facilita que las plaquetas se agreguen de forma espontánea a los vasos sanguíneos, lo que conlleva una obstrucción por la aparición de microtrombos. Sus síntomas son muy variables, pero incluyen trombocitopenia grave, anemia hemolítica, microangiopática, isquemia y daño orgánico, especialmente en el cerebro y el corazón.

Hasta ahora, para el tratamiento de este trastorno se usaban diferentes tipos de terapia. Sin embargo, este ensayo clínico ha permitido probar la eficacia del caplacizumab, un nanoanticuerpo.

Según explica Javier de la Rubia, uno de los investigadores del estudio y jefe de Hematología del Hospital Dr. Peset en Valencia, “el fármaco bloquea el autoanticuerpo evitando que las plaquetas se agreguen y formen microtrombos. El tratamiento complementa a la terapia habitual de estos pacientes, que sigue siendo inmunosupresión y recambio plasmático, y optimiza su eficacia.”

Los resultados del estudio revelan una reducción clínicamente significativa del uso de recambio plasmático en los pacientes que recibieron este nuevo fármaco, en comparación con el grupo que recibió placebo, así como una estancia más breve en la unidad de cuidados intensivos y en el hospital. El tratamiento con estos nanoanticuerpos reduce un 74% las muertes relacionadas con la PTTa, así como las complicaciones trombóticas y las reagudizaciones.

Tal y como recuerda el hematólogo, lo idóneo es empezar a administrar el fármaco en el mismo momento en que hay sospecha de la enfermedad. No obstante, debe continuarse con el abordaje habitual.

Fuente: Diario Médico